【佳学基因检测】通过体内同源定向修复进行正确 Cas9 基因组编辑的自灭活一体化 AAV 载体

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挖掘基因检测人员学科学习手册听到《Clin Epigenetics》在 2022; 14: 107发表了一篇题目为《通过体内同源定向修复进行正确 Cas9 基因组编辑的自灭活一体化 AAV 载体》肿瘤dota2吧雷电竞 治疗基因检测临床研究文章。该研究由Yohannis Wondwosen Ahmed,等完成。促进了肿瘤的正确治疗与个性化用药的发展，进一步强调了基因信息检测与分析的重要性。

肿瘤靶向药物及正确治疗临床研究内容关键词：

靶向基因修复,CRISPR-Cas9基因组编辑

肿瘤靶向治疗基因检测临床应用结果

腺相关病毒 (AAV) 载体是治疗性基因组编辑的重要传递平台，但受到货物限制的严重限制。同时递送多种载体会限制剂量和疗效并增加安全风险。在这里，我们描述了单向量、~4.8-kb AAV 平台，它们表达 Nme2Cas9 和两个用于节段缺失的 sgRNA，或一个具有同源定向修复 (HDR) 模板的单个 sgRNA。我们还使用抗 CRISPR 蛋白来生产通过 Nme2Cas9 切割自失活的载体。我们进一步介绍了一种基于纳米孔的测序平台，该平台旨在分析 rAAV 基因组，并作为载体同质性的质量控制措施。我们证明，这些平台可以通过基于 HDR 的疾病等位基因校正，有效治疗小鼠的两种疾病模型 [I 型遗传性酪氨酸血症 (HT-I) 和 I 型粘多糖贮积症 (MPS-I)]。这些结果将使单载体 AAV 的工程能够实现多种治疗性基因组编辑结果。主题术语：靶向基因修复，CRISPR-Cas9 基因组编辑

肿瘤发生与反复转移国际数据库描述：

 Targeted gene repair, CRISPR-Cas9 genome editing